Om å vurdere effekten av medikamentell behandling Knut Laake Universitetsseksjonen Geriatrisk avdeling Ullevål sykehus
Effekt og nytte - ulike mål Effekt - virkning på sykdommen eller markører for effekten eks. klinisk respons, respons i infeksjonsprøver eks. blodsukker, INR-verdi eks. serumkonsentrasjon av legemidler
Nytte - oppnådde terapimål sett i forhold til “downside” livskvalitet leveutsikt (sykemeldingsdager, sykehusdøgn ….)
“Downside” ved medkamentell behandling bivirkninger høydoseintoksikasjoner (barnebarn) dyre legemidler kostbar terapikontroll
Variabeltyper i nytte-vurderingen Andel overlevende i studieperioden Andel uten residiv i studieperioden Leveutsikt i døgn / år Score på ulike indekser smertescore kognitiv funksjon ADL pårørende stress
Utfall: Reliabilitet og validitet
Vurdering av nytte i RCT’s Er studiepopulasjonen relevant for mine pasienter? Statistisk signifikans vedr. forskjell i test i kontrollgruppe betyr ikke at effektens styrke er slik at preparatet er til nytte Manglende statistisk signifikans betyr ikke at et preparat ikke har terapipotensiale (små grupper, lav statistisk styrke, falsk neg. res.)
Anskueliggjøring av effekt Eks. kolinesterasehemmer ved demens Sterk effekt (nyttig) Svak effekt Kontrollgrp.
Betydningen av spontanforløpet Depressiv reaksjon 6 mndr.?
Angivelse av effekt (1) Terapistudier: 1. Responsrate uten å ta høyde for spontan bedring (ukontrollerte studier) 2. Beregning av “number needed to treat” i kontrollerte studier: Responsrate (%) testgruppe = a Responsrate (%) kontrollgruppe = b NNT = 100 / (a-b)
Angivelse av effekt (2) Forebyggende studier (kontrollerte): 1. Effekt angitt som relativ riskreduksjon (risk i kontrollgruppen minus risk i behandlingsgruppen dividert med risk i kontrollgruppen) 2. Eller som absolutt riskreduksjon (risk i ktr. gruppen minus risk i behandlingsgruppen.) 3, Eller som “number needed to treat”: (100 / (abs. risk red. i prosent)), som betyr: hvor mange må behandles for at én skal ha nytte av behandlingen