Allogen stamcelletransplantasjon ved MDS Ingunn Dybedal, MD, PhD Avdeling for blodsykdommer Oslo universitetssykehus, Rikshospitalet Pasientseminar 19. sept. 2017

Hva er allogen stamcelle transplantasjon? Tilføre stamceller fra en annen person med formål: å erstatte pasientens benmarg Den eneste behandling som kan kurere pasienter med MDS 19.09.17 Ingunn Dybedal

5/10/2018 10.05.2018 19.09.17 Ingunn Dybedal 15. okt.2012 IDy

Stamcelletransplantasjon Immunhemmende medisin Cellegift Aplasifase (ingen celler) Dag 0 Infeksjoner GvHD Stamcelle- transplantasjon GvHD: Graft mot vert-sykdom Graft: de cellene som er mottatt 19.09.17 Ingunn Dybedal

Hvorfor kan MDS pasienter helbredes ved stamcelletransplantasjon? Cellegift alene er ikke nok Immunologisk reaksjon fra givers celler mot de «MDS cellene» som er tilbake 19.09.17 Ingunn Dybedal

Hvem skal stamcelletransplanteres? Hva kan vi oppnå? MDS Hvem skal stamcelletransplanteres? Hva kan vi oppnå? 19.09.17 Ingunn Dybedal

Selected trials of allo-SCT for MDS/MDS-AML fra HLA-identic sibling Author Patients Median age Sykdomsfri overlevelse Tilbakefall Død- Ikke tilbakefall Anderson. Blood 1993 93 30 40 % (5 yrs) 29% 44% Sutton Blood 1996 71 37 32 % (>7 yrs) 48 % 39% Runde BMT 1998 131 33 34% (5 yrs) Nevill Blood 1998 60 40 29% (>7 yrs) 42% 50% De Witte BJM 2000 885 36% (3 yrs) 36% 43% Sierra Blood 2002 452 38 40% (3 yrs) 23% 37% Deeg 41 46 56% (3yrs) 16% 28% Atallah Am J Hem.2010 86 20-57 19% OS 4 years: (<60/>60) 34 vs. 27% RIC/MA 32 vs 30% NRM: RIC/MA 32 vs 44 EBMT 1998-2006 1333: RIC 833 (62 %) 884 (50-60 y) OS: 31% (4) 36 % 36 % Lim et al 2010) MA 500 (38%) 449 (> 60 år) OS: 34/27%(50-60/>60) 32/41% (50-60/>60) 36/39% (50- 60/>60) CIBMTR (2010) 535 RIC /NMA 55-59 (10%>60) 43 %/ OS 50% 34% 22% McClune et al,2010 19.09.17 Ingunn Dybedal

Redusert intensitet condisjonering (RIC) allo-SCT: Treosulfan/Fludarabin +ATG: 45 MDS pasienter Median alder 50 (22-63) år 2 års tilbakefallsprosent: 16% Døde, men ikke pga. tilbakefall: 17% Total overlevelse (OS): 71% Hematologica. 2011;96:1344: Ruutu T, Helsinki 31 MDS pasienter (2014-2016) Median alder 63 (28-66) år 2 års tilbakefallsprosent: 9% Døde, men ikke pga. tilbakefall: 15% Total overlevelse (OS): 74% EBMT møte 2017: Lone Friis, København 19.09.17 Ingunn Dybedal

Handlingsprogrammet 2017 Ruutu/ Friis Sykdomsfri overlevelse: 35-40% 71-74% Død ikke pga. tilbakefall: 5-20% 15-17% Tilbakefall: 20-30 % 9-16% 19.09.17 Ingunn Dybedal

Hvem skal vi transplantere? Høy-risiko pasienter IPSS INT-2 og høy risk, av og til INT-1 (IPSS-R), av og til lav risk hvis alvorlig cytopeni (Tpk< 20x109l) Risiko vurdering: Tåler pasienten transplantasjon? Pasientens helsetilstand Risiko ved transplantasjonen --- vurder mot sykdommens prognose Ved svært dårlig prognose: tilbakefallsprosenten meget stor. Allo-SCT???? 19.09.17 Ingunn Dybedal

Survival based on patient ages > 60 years vs ≤ 60 years related to their IPSS-R prognostic risk-based categories (Kaplan-Meier curves). Survival based on patient ages > 60 years vs ≤ 60 years related to their IPSS-R prognostic risk-based categories (Kaplan-Meier curves). Age-related differential survivals are shown for patients in all groups, particularly for those in lower risk categories. Greenberg P L et al. Blood 2012;120:2454-2465 19.09.17 Ingunn Dybedal ©2012 by American Society of Hematology

Allo-SCT eneste kurative behandling ved MDS Nøye vurdering av hva vi kan oppnå: Hvor alvorlig er pasientens MDS (risiko score: IPSS-R)? Pasientens helsetilstand? Er pasienten tjent med transplantasjon? Hva vil pasienten selv? 19.09.17 Ingunn Dybedal

Antall transplanterte MDS pasienter i Oslo: 2008: 2 2009: 4 2010: 6 2011: 4 2012: 6 2013: 3 2014: 5 2015: 11 2016: 21 2008 – 2014 (7 år): 30 pasienter 2015 - 2016: (2 år): 32 pasienter 10.05.2018 Ingunn Dybedal