Stamcelletransplantasjon og Multippel Sklerose Erfaringer i Norge Lars Bø Nasjonal kompetansetjeneste for MS Nevrologisk avdeling Haukeland universitetssykehus Nnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnnn

Forebyggende MS-behandling Aubagio Tecfidera Copaxone Tysabri Gilenya Lemtrada Interferon beta

Rotstein et al. Jama Neurol 2015

HSCT ved MS Best dokumentert effekt: – Attakkpreget MS (RRMS) – Pasienter behandlet innen år etter diagnose – Noe gangfunksjon (EDSS < 6) – Aktiv betennelse i hjerne/ryggmarg (kontrast) – Relativt unge Burt et al. Blood 2003 EBMT: Saccardi et al. Mult Scler 2006 Holloman et al. Am J Stem Cell 2013

Stamcelletransplantasjon ved MS Kriterier for behandling Sikker attakkpreget MS med dokumentert alvorlige funksjonsutfall ved flere attakker, samt: – Attakker under behandling med forebyggende medikamenter etter gjeldende retningslinjer: ≥2 attakker siste år. – Tydelig bedring ved attakkbehandling av minst ett tidligere attakk de siste 6 måneder. – EDSS under eller lik 6.5 (hvis ikke pågående attakk ved henvisningen). – Sykdomsvarighet under 6 år fra diagnosetidspunkt, og alder under 45. Dette vil være relative kriterier, som må vektes opp mot dokumentert grad av betennelses-sykdomsaktivitet under forebyggende behandling siste år. – Betennelses-sykdomsaktivitet ved MR-undersøkelse: Kontrastladende lesjon og/eller nye T2-lesjoner ved 2 påfølgende MR-undersøkelser siste år.

Forløp Pasienten henvises Nasjonal kompetansetjeneste for MS Henvisningspapirer sendes 2 nevrologer i kompetansetjenestens referansegruppe Henvisningen vurderes i forhold til kriterier Avgjøres av leder i MS kompetansetjenesten hvis referansegruppemedlemmene har ulik konklusjon Hvis indikasjon, henvises pasienten videre til Hematologisk seksjon, Medisinsk avdeling, Haukeland universitetssykehus. Forutredning og oppfølgning lokalt, samt ved Nevologisk avdeling, Haukeland universitetssjukehus

Stamcelletransplantasjon (HSCT ) for MS – 3 pasienter behandlet før 2015 (Helse Vest) 2015: HSCT for MS for pasienter fra alle norske helseregioner – 6 pasienter i 2015 – 4 pasienter så langt i 2016

Bivirkninger Hårtap, anemi, lavt nivå av blodplater og hvite blodlegemer Herpes Zoster reaktivering - Ingen til nå Stoffskiftesykdom – Ingen til nå Bakteremi - E. coli En pasient

HSCT i utlandet for norske MS – pasienter 90 pasienter ? Behandlet i Russland, Mexico, Sverige, Italia, Israel, USA Hvem er det som drar? – MS-subgruppe? – Sykdomsvarighet? – Invaliditet? – Tidligere forebyggende behandling? Hva slags opppfølging har de fått i Norge? Spørreskjemaundersøkelse

Planlagt studie Deltagere: – Sverige: Uppsala, Gøteborg – Danmark: København – Norge: Bergen, Oslo Effekt vs. annen behandling Alemtuzumab (Lemtrada) Kriterier Varighet

Nasjonal søknad i Norge De norske helseforetak (Helse Vest, Helse Sør- Øst, Helse Midt, Helse Nord) Norges Forskningsråd Klinisk behandlingsforskning (KLINBEFORSK) Utlysning: