Presentasjon lastes. Vennligst vent

Presentasjon lastes. Vennligst vent

Eksempler på genterapistudier vurdert i REK. Annetine Staff Genterapi hos barn med terapiresistent kreftsykdom Gustav Gaudernack SLVs sikkerhetsvurderinger.

Liknende presentasjoner


Presentasjon om: "Eksempler på genterapistudier vurdert i REK. Annetine Staff Genterapi hos barn med terapiresistent kreftsykdom Gustav Gaudernack SLVs sikkerhetsvurderinger."— Utskrift av presentasjonen:

1 Eksempler på genterapistudier vurdert i REK. Annetine Staff Genterapi hos barn med terapiresistent kreftsykdom Gustav Gaudernack SLVs sikkerhetsvurderinger ved nye biomedisinske metoder i klinisk forskning. Marianne Gjertsen Just do it? Mats G Hansson På den ene og på den andre siden. Beate Hovland Felles debatt med salen, alle foredragsholdere fremme i panel Bioetikk, hva bringer fremtiden? Etikkvurderinger, risiko versus nytte, der behandlingsmetodikken er ny og teoretisk lovende, og ingen annen behandlingsmulighet finnes?

2 Eksempler på genterapistudier vurdert i REK Annetine Staff Nestleder, REK Sør Overlege, dr med, Kvinnesenteret Ullevål universitetssykehus

3

4 DNA

5 Cystisk Fibrose  Defekt CFTR-gen (CF transmembrane conductance receptor), defekt CFTR-protein, defekt klorkanal, seigt slim, luftveissykdom etc.. DNA

6 Genterapi: Overføring av DNA/RNA (nukleinsyre-basert behandling) til somatiske målceller med hensikt å behandle alvorlig sykdom SMM-report 2000 Cystisk Fibrose  Defekt CFTR-gen (CF transmembrane conductance receptor), defekt CFTR-protein, defekt klorkanal, seigt slim, luftveissykdom etc..

7 Genterapieksempel: Cystisk Fibrose  Defekt CFTR-gen (CF transmembrane conductance receptor), defekt CFTR-protein, defekt klorkanal, seigt slim, luftveissykdom etc..

8 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen Genterapieksempel: Cystisk Fibrose  Defekt CFTR-gen (CF transmembrane conductance receptor), defekt CFTR-protein, defekt klorkanal, seigt slim, luftveissykdom etc..

9 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen Genterapieksempel: Cystisk Fibrose  Defekt CFTR-gen (CF transmembrane conductance receptor), defekt CFTR-protein, defekt klorkanal, seigt slim, luftveissykdom etc..

10 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 3. Klinisk effekt hos pasient 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen Genterapieksempel: Cystisk Fibrose  Defekt CFTR-gen (CF transmembrane conductance receptor), defekt CFTR-protein, defekt klorkanal, seigt slim, luftveissykdom etc..

11 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 3. Klinisk effekt hos pasient 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen Genterapieksempel: Hvorfor virker ikke genterapien?

12 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 3. Klinisk effekt hos pasient 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen Genterapieksempel: Hvorfor virker ikke genterapien?

13 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 3. Klinisk effekt hos pasient 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen Genterapieksempel: Hvorfor virker ikke genterapien?

14 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 3. Klinisk effekt hos pasient 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen Genterapieksempel: Hvorfor virker ikke genterapien?

15 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 3. Klinisk effekt hos pasient 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen Genterapieksempel: Hvorfor virker ikke genterapien? Skade på normale gener

16 2. Nytt terapeutisk protein: CFTR-protein 3. Klinisk effekt hos pasient 1. Terapeutisk genetisk materiale: normalt CFTR-gen Genterapieksempel: Hvorfor virker ikke genterapien? Skade på normale gener Skadelig immunrespons

17 Alvorlige bivirkninger av genterapi:  1999: 17 åring med metabolsk sykdom døde, etter massiv immunreaksjon. Adenovirus- vektor  2002: leukemi hos 2 av 11 barn med genterapi for x-bundet SCID. Retrovirus-vektor (RNA)

18 REKs utfordringer i vurderinger av genterapistudier?  Ikke prinsipielt forskjellig fra mange andre nye behandlingsteknikker, sak til sak-vurdering  Etiske vurderinger: – Annen terapimulighet? – Sikkerhet? Potensiell nytte versus risiki for pasient. Dokumentasjonsgrunnlag? Helserisiki for andre? Skadelig for neste generasjoner? – Informert samtykke:  Voksne: risiki versus mulige fordeler  Hvis barnestudier, evt i fosterstudier (sannsynligvis mer effektiv genterapi): samtykkekompetanse/ mulighet?

19 Genterapiprosjekt barn: Fase I-II studie av vaksinebehandling med RNA transfekterte dendritiske celler ved høyrisiko nevroblastom  REK, etiske vurderinger: – Avansert sykdom uten annen effektiv behandling. Barn med nervevevssulst med tilbakefall – Genterapi: genmodifiserte egne immunceller teoretisk mulighet for nytte. Skadelige effekter/ risiki teoretisk mulig – Kun teknisk-formelle tilbakemeldinger til prosjektleder fra REK Sør  SLV: parallell vurdering. Avslag, oppfattet av prosjektleder som OK hvis svulstvev fra barnet selv brukes (autolog)  SLV avslår uansett bruk av autolog vev: ikke ”reasonable evidence of potential benefit”. Skade versus nytte og særskilt hensyn pga barn

20  REK: – Kan ikke tilrå 2 nye genterapistudier (barn: solide tumores og leukemi med residiv) hvis SLV avslår – Tilrå vaksinefremstilling, ikke kliniske forsøk – Fremhever risiko-nytte: intet annet behandlingsalternativ, stor sjanse for å dø av avansert kreftsykdom, mot usikker/ potensiell effekt av genterapi og usikre bivirkninger/ autoimmune sykdommer?  Fellesmøte: REK Sør + SLV + Prosjektleder, god diskusjon: risiko versus nytte  2004: SLV godkjenner forsøkene, ved tilstrekkelig dokumentasjon på cancervaksinens/ celleterapiens kvalitet, aksepterer svak dokumentasjon for ”proof of concept” pga ingen alternativ behandling for barna  REK tilrår formelt alle 3 studiene Genterapiprosjekt barn: nevroblastom med tilbakefall

21 Genterapi hos barn med terapiresistent kreftsykdom Gustav Gaudernack SLVs sikkerhetsvurderinger ved nye biomedisinske metoder i klinisk forskning. Marianne Gjertsen Just do it? Mats G Hansson På den ene og på den andre siden. Beate Hovland Felles debatt med salen, alle foredragsholdere fremme i panel Bioetikk, hva bringer fremtiden?


Laste ned ppt "Eksempler på genterapistudier vurdert i REK. Annetine Staff Genterapi hos barn med terapiresistent kreftsykdom Gustav Gaudernack SLVs sikkerhetsvurderinger."

Liknende presentasjoner


Annonser fra Google