Randomisert, kontrollert – og irrelevant?

Presentasjon om: "Randomisert, kontrollert – og irrelevant?"— Utskrift av presentasjonen:

1 Randomisert, kontrollert – og irrelevant?
Helge Waal: Om rusfeltet som evidensbasert virksomhet - og en takk til Hew 2011

2 RUSMIDDELFELTET SLIK DET VAR (da Peter og jeg først møtte det)
Liten tradisjon for pasientregistrering, varierende tradisjon for journal Ingen/liten tradisjon for systematisk pasientevaluering Ingen – liten - tradisjon for bruk av standardiserte metoder De som evaluerte utviklet vanligvis sine egne metoder og instrumenter Hew 2011

3 NOEN GENERELLE UTVIKLINGSTREKK (i Norge – og i Danmark?)
Fra moral til sykdom Fra sykdom til ideologi Fra ideologi mot pragmatisme Økende vekt på dokumentering og evaluering Resultater som veivisere og forutsetninger Økt vekt på diagnoser og differensiering Vekt på biologiske faktorer Redusere skade, bedre funksjon mer enn helbredelse Fra krig til forurensningsreduksjon Helge Waal

4 UTVIKLING OG BEHANDLINGSMÅL
Helge Waal

5 Forskning: En optimistisk utviklingsvisjon (var – er – blir?)
ideologipreget investerte interesser sterke meninger varierende kunnskapsbasis fra moral til sykdom fra sosiallovgivning til helselovgivning På vei mot en lysende fremtid (empirisk baserte retningslinjer ?) Hew 2011

6 Da metadon kom til Norge (1997) Hermstad R, Johannessen G, Michelsen K: Tdnl 1998;118: , Aavitsland P: Virker metadon? Metadonbehandling møter evidensbasert medisin. Tdnlf 1998, 3105 Konklusjon i 2 ikke-randomiserte, ikke- kontrollerte forsøksprosjekter (HIV-MET, MiO) + usystematisk litteratursøk Tdnlf 1998: Hermstad et al: RCT- mangler, kunnskapsgrunnlaget for svakt. Aavitsland: Uetisk å starte vedlikeholdsbehandling uten effektforskning (RCT). Tdnlf 1998 (Waal) Blindstudie ikke mulig (effekten merkes) Rekrutteringen av heroinavhengige til mulig placebo svært vanskelig og etisk tvilsomt Frafallsvansker skaper sammenlikningsproblemer Hew 2011

7 Kunnskapsbaserte retningslinjer – gradering av forskning (SIGN)
Nivå 1a Kunnskap som bygger på systematisk metanalyse av enten populasjonsbaserte kohortstudier, kasuskontrollstudier eller randomiserte kontrollerte forsøk Nivå 1b Kunnskap som bygger på minst ett randomisert kontrollert forsøk Nivå 2a Kunnskap som bygger på minst én godt utformet studie uten randomisering Nivå 2b Kunnskap som bygger på minst en annen type godt utformet kvasieksperimentell studie Nivå 3 Kunnskap som bygger på godt utformete, ikke eksperimentelle studier, korrelasjonsstudier og kasusstudier Nivå 4 Kunnskap som bygger på rapporter eller oppfatninger hos ekspertkomiteer og/eller klinisk ekspertise hos respekterte autoriteter (PETER/HELGE-nivået) Hew 2011

8 Anbefaling og styrkevurdering
Basert på meget god dokumentasjon samt vurderinger av etiske, politiske og økonomiske forhold (SIGN 1a og 1b) Basert på minst én god studie samt vurderings som ovenfor. Støtte av minst en god studie men ikke krav om RCT (SIGN 2a, 2b, 3) Ekspertkomiteer . Gode nok studier mangler (SIGN 4) Gode råd for praksis, klinisk erfaring Hew 2011

9 En retningslinje og dens anbefalinger Nasjonal retningslinje for legemiddelassistert rehabilitering ved opioidavhengighet Anbefalinger A (Sikre) B (Middels) C (Svake) D (Svake) Evidensgrunnlag God dokumentasjon (Sign 1a og 1b) 7 Middels dokumentasjon (Sign 2a og b, 3) 8 Svak dokumentasjon (4 og ”gode råd) Hew 2011

10 Gossop (2002): Randomised, controlled but irrelevant
Gossop (2002): Randomised, controlled but irrelevant? (Waal & Haga: Maintenance treatment of Heroin Addiciton. Evidence at the crossroads. Cappelen Akademiske, Oslo 2002 ss91-105) Overvaluation of the RCT is unhelpful and objectionable. It represents a form of scientific fundamentalism which is the enemy of open and creative enquiry The questions to which it provides answers are very limited in scope, and the answers that it gives are not the only answers worth having RCT is strongly favoured by rich grant-giving bodies RCT is a research design, not a gold standard Is a Boeing 747 more of gold than a bicycle Hew 2011

11 Elementene i RCT –høy og lav standard
Klar avgrensning av pasientpopulasjon (bare måltilstanden) Kontrollgruppe Randomisering Kontroll av behandlingstiltaket Kontroll av uspesifikke kontrollbetingelser Standardisering av behandlingen Standardisering av behandlingen av den enkelte pasient Dobbel blind struktur Hew 2011

12 Edle Ravndal (2010): Praktisering av evidens eller praksisbasert evidens i klinisk rusmiddelforskning Bramnes J et al: Følelser og fornuft. SERAF, Oslo ss Det er forstemmende når helsepolitikere og fagfolk tror at RCT, som metode innen klinisk rusmiddelforskning , skal kunne si oss noe mer sikkert om effekten av psykososiale metoder enn andre metoder kan. Metodevansker: Ja siere er ikke de samme som nei-siere Selektivt frafall Klienter med flere typer samtidige behov – skal de nektes dette? Effekt i en forsøksstudie vrs ”real life” Homogene versus heterogene grupper ”Tykke” versus ”tynne” beskrivelser Menneskelige forandringer foregår ikke i det lukkete rom Hew 2011

13 Evidensbasert forskning som produsent av objektiv kunnskap?
Metodeproblemene ved RCT er ikke mindre enn ved kvalitative tilnærminger og observasjonelle forløpsstudier – de er bare av en annen karakter (for stort) Fokus på evidensbaserte metoder flytter oppmerksomheten fra skjeve samfunnsforhold til behandling med forventning om bedre utfall Naturalistiske studier vil aldri kunne bevise effekten av en intervensjon men er nødvendige for å redegjøre for komplekse prosesser i den virkelige verden. Hew 2011

14 Pro et contra God reliabilitet God intern validitet
Under forutsetning av at en kan avgrense en målgruppe med et tilstrekkelig avgrenset problem Og utelukke de som har forstyrrende problemer Og rendyrke en målbar intervensjon Og forhindre forstyrrende påvirkninger Og oppnå at verken deltakere, behandlere eller forskere vet hvem som får hva God intern validitet For de problemstillingene som oppfyller samme basale forutsetninger Hew 2011

15 CONSORT 2010 statement: Updated guidelines for reporting parallel group randomized trials
RCT when appropriately designed, conducted and reported, represent the gold standard in evaluating healthcare interventions. However, randomised trials can yield biased results if the lack methodological rigour 25 item checklist – (those items deemed absolutely fundamental to reporting a RCT) Standard flow diagram Hew 2011

16 Efficacy versus effectiveness
Pasientgrupper er sjelden (aldri?) homogene Pasientgrupper har (alltid?) mange behov De som er villige til å delta er (alltid?) utypiske Intervensjonene er oftest sammensatte Og må tilpasses varierende behov Og bør skje lange forløp (RCT oftest noen uker) DEN EKSTERNE VALIDITETEN OFTE LAV. (Resultatene gyldige for hvem? Hew 2011

17 Forskning med komplekse intervensjoner i heterogene grupper
Pragmatic RCT (Hotopf 2002) Bredere inklusjonskriterier, minimum av eksklusjonskriterier Komplekse intervensjoner beskrevet som helhet (black box) Ikke manualiserte behandlinger TAU (treatment as usual) som alternativ til placebo (etiske vurderinger) Små effektstørrelser Store pasientutvalg – multicenter-studier Grupperandomisering i stedet for individrandomisering Hierarkisk statistisk analyser for å motvirke ”nesting” – at det danner seg undergrupper med gjensidig påvirkning av hverandre Hew 2011

18 Praksisforskning Registrering og kartlegging
Sammenliknende studier (hva gjør du, hva gjør jeg) Kvalitetsundersøkelser (sammenlikne med standard, brukerundersøkelser) Etterundersøkelser evt sammenliknende Kost-nytte-vurderinger Effektundersøkelser (hva virker for hvem) Hew 2011

19 EFFEKTFORSKNING Forutsetning 1: Måling av tilstand før intervensjon. Oppfølging med samme parametere. Forutsetning 2: Sammenliknbare utvalg Randomiserte blindstudier med kontrollgruppe og placebokontrollert intervensjon er bare en av flere tilnærminger Case control studier Etterundersøkelser med kontroll av kjente variabler Longitudinelle cohortstudier – risikofaktorer/nyttefaktorer Pragmatisk RCT Hew 2011

20 BRUKEROPPFATNINGER Et godt møte, noe verdifullt Håp. Fremtidsvisjon
Læring Rehabilitering Løse knuter, få hjelp til meg selv Fristed, stoffritt sted Møte noen som kan noe Fristed – få være i fred med min rus hew 2002

21 ET EGNET BEHANDLINGSBEGREP
Systematiske tiltak som bedrer ruskontroll minsker bruksfrekvens motvirker svekket rasjonalitet øker evnen til å oppnå livskvalitet styrker positive nettverkskrefter hew februar 2006

22 ET EGNET REHABILITERINGSBEGREP
Å GJENREISE I VERDIGHET VED TILTAK SOM øker sosial kompetanse bedrer mestring av psykososiale utfordringer styrker sosialt og personlig nettverk finner frem til og trener opp ressurser skaper fotfeste i individuell og familiær historie til optimalt nivå ut fra den enkeltes forutsetninger hew februar 2006

23 ET EGNET OMSORGSBEGREP
opprettholde funksjon sikre kontinuerlig behandling i livslangt perspektiv skjermete miljøer styrker egenansvar og verdighet ”community reinforcement” som virkemiddel hew februar 2006

24 AMBISJONSNIVÅER - I Årsmeldinger, pålagte rapporter
Undersøke egen praksis – egenutvikling Bevisstgjøre egen institusjon, legge grunnlag for læring Øke kunnskapen om ”hverandre” – redegjøre for styrkesider og svakheter i et samarbeidsfelt – praksisrapportering Sammenlikne praksis med faglige standarder – kvalitetssikring Hew 2011

25 AMBISJONSNIVÅER - II Undersøke brukerfornøydhet – klientene, samarbeidspartnere og oppdragsgivere Undersøke effekten av intervensjonen Finne ut hva som er best Finne frem til nye metoder Vise effekten av nye metoder Utvikle ny forståelse om avhengighet og avvik Forbedre verden og behandlingen Hew 2011

26 Og derfor en takk til Hew 2011